JSB ha supportato una startup biotech nello sviluppo del loro primo studio clinico interventistico (Fase I/II) in ambito malattie rare.

L’azienda cliente era già seguita per le attività di Quality Assurance, Quality Control, Validation e Logistica.

Alla luce del rapporto di fiducia stabilitosi, l’azienda cliente ha chiesto a JSB di affiancarla anche nella gestione, particolarmente critica, del loro primo studio clinico.

Grazie alla profonda conoscenza della terapia oggetto di studio e alla cura nella gestione di tutti gli aspetti di sviluppo della terapia, JSB ha assunto con successo il ruolo di facilitatore anche in questa attività.

Un aspetto particolarmente sfidante è stato quello relativo alla mancanza di normative in ambito terapie geniche, per il quale l’iter approvativo si prospettava difficoltoso.

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Il cliente desiderava ricevere un supporto completo, dalla fase strategica di design dello studio fino alla stesura del Clinical Study Report di chiusura dello studio stesso.

Lo studio era di tipo pluriennale, di respiro internazionale (con dimensione europea), e con la particolarità di avere come oggetto una terapia molto delicata con shelf life decisamente ridotta.

Le principali difficoltà, oltre che relative al successo della terapia stessa, erano innanzitutto di tipo regolatorio: ottenere l’approvazione dello studio nei tempi previsti pur non avendo casi simili approvati precedentemente.

L’altra sfida era di tipo logistico: gestire in modo accurato e tempestivo la consegna della terapia presso i centri ospedalieri.

Trattandosi di malattia rara, inoltre, il tema dell’arruolamento dei pazienti era piuttosto delicato e richiedeva flessibilità e capacità di costruire una rete di relazioni di fiducia con le associazioni dei pazienti.

Abbiamo affiancato il cliente nella fase di impostazione dello studio, supportandolo nella definizione della sua dimensione geografica, nella numerosità e nella scelta dei centri, e nell’individuazione dei servizi necessari. Le attività sono state finalizzate ad ottenere una dimostrazione dell’efficacia della terapia.

Ci siamo occupati della stesura e revisione del protocollo e di tutta la documentazione per la sottomissione dello studio e la sua approvazione. Al momento dell’approvazione, abbiamo accompagnato il personale dei centri, tramite attività di formazione e supporto continuo, nella gestione di uno studio tanto complesso quanto delicato.

Il project manager JSB ha affiancato il PM dello Sponsor durante tutto il percorso dello studio, gestendo le relazioni con gli altri attori coinvolti (Principal Investigator, personale ospedaliero, fornitori critici) per garantire il rispetto delle tempistiche e degli standard qualitativi.

Abbiamo inoltre realizzato una versione custom delle nostre eCRF (Contrappunto eCRF) per lo studio clinico attraverso il coinvolgimento diretto dello sponsor, tramite un focus group comprendente tutti gli attori coinvolti.

Ci siamo occupati del monitoraggio presso i centri di studio, della farmacovigilanza e delle attività di Medical Monitoring e Medical Writing relative allo studio, oltre che del Data Management e dell’analisi statistica, a partire dalla definizione del sample size fino alla chiusura dello studio.

Lo studio clinico è stato approvato dalle autorità in breve tempo e con pochissime osservazioni.

Dopo l’attivazione di questo primo studio, lo Sponsor ha deciso di attivare un secondo studio clinico su una terapia genica. La soddisfazione dello Sponsor è stata monitorata annualmente attraverso KPI concordati, con esito sempre positivo.

JSB ha avuto l’occasione di acquisire esperienza nella gestione delle criticità di questo tipo di studi. Questi ultimi richiedono estrema cura e grande capacità di ascolto delle esigenze dello Sponsor, oltre che di guida di quest’ultimo nel difficile contesto regolatorio delle terapie geniche.

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