Francesca Sandrini, JSB Medical Service Consultant, introduce le novità e le sfide del settore delle Terapie Avanzate. Come cambia il processo di produzione e di fornitura del farmaco? Qual è il ruolo assunto dal paziente in questo processo di cambiamento?

Nel mondo in cui abbiamo vissuto fino ad oggi la medicina è stata governata da un flusso di tipo lineare: un farmaco viene creato dal produttore (l’azienda farmaceutica), trasportato al centro di distribuzione (la farmacia) ed acquistato dall’utilizzatore (il paziente). Un processo di produzione e di fornitura che nel corso degli anni è stato altamente standardizzato, automatizzato e le cui criticità oggi possono essere calcolate e prevenute.

Negli ultimi anni però abbiamo assistito alla vera e propria scoperta di un nuovo mondo, quello della Medicina Personalizzata. Con l’avvento delle Terapie Avanzate (prodotti di terapia genica, di terapia con cellule somatiche e di ingegneria tissutale) il flusso che governa la fornitura di un farmaco al paziente è stato stravolto: da lineare a circolare. In momenti prestabiliti il medico preleva le cellule o il tessuto dal paziente e li invia al produttore. Qui cellule e tessuti vengono coltivati o modificati per creare un farmaco personalizzato, spedito al medico e somministrato al paziente. L’acquisto del farmaco non è a carico del paziente, ma a seconda delle normative locali viene rimborsato dal centro ospedaliero o dallo Stato.

L’introduzione di farmaci innovativi ha determinato molti cambiamenti al flusso finora conosciuto. Il principale: il paziente non è più solo un punto di arrivo, ma anche una base di partenza. Il paziente possiede la materia prima necessaria per la costituzione del farmaco e lo staff medico, in quanto responsabile del prelievo, entra attivamente a far parte del processo di produzione. Come fornitore e utilizzatore del farmaco, lo staff medico, viene introdotto al mondo delle normative vigenti in ambito farmaceutico (Good Manufacturing Practice) solitamente estranee all’ambiente ospedaliero ed affiancato da nuove figure professionali proprie del mondo aziendale. Un altro cambiamento significativo coinvolge l’azienda farmaceutica, che generalmente delocalizza la produzione affidandosi ad aziende biotecnologiche, università o centri ospedalieri e che mantiene il controllo dei soli aspetti regolatori e commerciali legati alla fornitura del farmaco. Il produttore, pur essendo specializzato nel settore, si confronta con delle difficoltà ancora complesse da risolvere: la natura biologica della materia prima genera lievi differenze tra un ciclo produttivo e quello successivo, che sono difficilmente prevedibili e che quindi richiedono un certo grado di flessibilità. Questo rende difficile automatizzare il processo, obiettivo ancora oggi lontano ma che porterebbe ad una riduzione delle variabili d’errore, dei costi e dei tempi di produzione. Anche gli addetti al trasporto del farmaco affrontano un cambiamento rivoluzionario: se con farmaci più tradizionali vengono trasportate grandi quantità di prodotto a medio-lunga scadenza, nel mondo delle Terapie Avanzate il singolo farmaco deve raggiungere il paziente in tempi record (a volte anche nel giro di poche ore dal rilascio).

L’avvento delle Terapie Avanzate nel mondo farmaceutico ha portato con sé molteplici sfide che coinvolgono tutti gli attori in gioco. Da qui l’importanza di affiancarsi ad un partner specializzato nel settore che possa avere già all’attivo dei servizi specifici sviluppati appositamente per la gestione di un ATMP ma anche l’esperienza necessaria per confrontarsi con tutte le problematiche che possono insorgere.