Il sistema salute si sta evolvendo nella direzione di una ricerca clinica sempre più efficace per cercare di rispondere alle necessità emergenti e urgenti della comunità clinico-scientifica, garantendo un rapido accesso alle terapie e a percorsi di cura sempre più personalizzati.

In particolare, per facilitare l’accesso al farmaco da parte del paziente, la Real-World Evidence sta acquisendo sempre più importanza grazie alla sua capacità di completare e supportare la ricerca clinica basata sui trial, aggiungendo informazioni di valore non solo relative ad esiti di tipo clinico, ma anche di tipo economico ed organizzativo.

Nel contesto sanitario, i Real-World Data (RWD) sono quei dati relativi al paziente e al suo stato di salute, che vengono raccolti di routine nel corso della reale pratica clinica. Le evidenze derivate dall’analisi accurata dei RWD, le cosiddette Real-World Evidence (RWE), possono quindi servire a diversi interlocutori (pazienti, clinici, società scientifiche, enti regolatori, payer, società farmaceutiche), per poter prendere delle decisioni basate sulle evidenze.

Ma quali sono gli elementi necessari per garantire una generazione di evidenze riconosciuta, affidabile e di valore?

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1) Real-World Data: infrastruttura e qualità

Data la eterogeneità delle informazioni relative al paziente, si possono distinguere diverse fonti di RWD: database clinici ed amministrativi, registri di popolazione e di malattia, registri di farmaco, cartelle cliniche elettroniche, population health surveys e dati provenienti da soluzioni digitali mediche, come ad esempio Wearable e Devices.

Per poter quindi garantire una generazione di evidenze di valore, riconosciuta dagli enti regolatori e dalla comunità scientifica, è necessario sviluppare una governance chiara e definita relativa ai dati provenienti dalla reale pratica clinica. 

È quindi necessario costruire delle infrastrutture dati adeguate che garantiscano la qualità, la completezza e l’aggiornabilità del dato. Un dato di qualità è un dato che possiede le caratteristiche di attendibilità e rilevanza:

• un dato è attendibile quando è accurato, completo e tracciabile, ossia descrive correttamente quello che deve misurare ed è tracciabile nel corso del tempo;
• la rilevanza di un dato è relativa a quello che si vuole verificare, per cui, per condurre una ricerca di real-world di valore sono necessari una serie di elementi minimi (Minmal Data Elelments), quali le variabili per la definizione della coorte di studio, le variabili demografiche e cliniche, e le variabili riguardanti l’outcome di interesse.

Pertanto, ogni fonte dati deve essere accuratamente valutata in modo da determinare se i dataset disponibili sono appropriati per rispondere al quesito scientifico di interesse.

La direzione della comunità deve essere quella di impegnarsi nella creazione di fonti di RWD strutturate rispettando i requisiti minimi definiti dagli enti regolatori. 

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2) Framework regolatorio 

Vista la sua natura ed origine eterogenea, è comprensibile come il dato proveniente dalla reale pratica clinica sia più facilmente soggetto a bias e fattori confondenti.  

Per permettere quindi che il valore della ricerca di real- world venga riconosciuto dai decisori, è necessario stabilire un quadro regolatorio comune, che delinei una metodologia di ricerca scientifica rigorosa fondata su regole chiare. 

E’ innanzitutto fondamentale sviluppare dei processi adeguati e condivisi per la raccolta, la conservazione e l’accessibilità del dato, nel rispetto della privacy del paziente. 

A livello internazionale, autorità regolatorie e gruppi di lavoro dedicati stanno lavorando per produrre delle linee guida per il disegno e la conduzione delle varie tipologie di studi di RWE (studi di registro, studi ibridi, pragmatici e disegni innovativi di clinical trial).
Anche a livello italiano l’intento è quello di allinearsi alle linee guida internazionali, andando a cambiare l’attuale legislazione, la quale risulta obsoleta e non permette l’utilizzo della RWE al meglio delle sue potenzialità. 

Un altro requisito fondamentale per efficientare e valorizzare la ricerca di real-world è quello di sviluppare un dialogo costruttivo con gli enti regolatori, sin dalle prime fasi della ricerca. Questo può rivelarsi utile e strategico per gli stakeholdes coinvolti per poter prendere le corrette decisioni lungo tutto il ciclo di vita del prodotto.

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3) Cultura, partnership e nuove competenze per garantire un nuovo ecosistema dati

L’applicabilità e il valore della ricerca di real-world non sono sempre ben chiari a tutti gli interlocutori del sistema salute. 

Pertanto, è necessario promuovere un cambio di mentalità, definendo chiaramente i punti di forza e di debolezza di questo tipo di ricerca e mostrando come la RWE sia in grado di generare evidenze di valore.

È importante che vi sia un lavoro di squadra tra i diversi portatori di interessi coinvolti nel sistema salute, che veda l’utilizzo di diverse competenze operanti in sinergia per lo sviluppo di un nuovo ecosistema dati.

Fondamentali sono le partnership pubblico-privato che, mettendo in comune le competenze e le risorse, possono facilitare lo sviluppo del nuovo ecosistema dati. In particolare, l’interconnessione tra fonti dati strutturate e la condivisione tramite la creazione di spazi dedicati permette di favorire l’accesso al dato ottimizzandone l’utilizzo in termini di risorse economiche e temporali. 

In questa direzione si sta muovendo l’unione europea, che punta alla creazione dell’European Health Data Space, uno spazio comune per i dati sanitari a livello Europeo che garantisca interconnessione tra le fonti e permetta lo scambio dei dati tra i diversi paesi dell’unione.

Infine, visto il rilevante ruolo della RWE nella ricerca scientifica, è importante investire nella formazione di competenze specifiche, sviluppando professionisti in grado di gestire, analizzare ed interpretare i dati provenienti dalla reale pratica clinica.

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4) Generazione di Real-World Evidence di valore

Avendo dunque a disposizione delle fonti dati strutturate, rispettando una data-governance adeguata, ed avendo allineato gli stakeholder sul valore della ricerca di real-world, è infine necessario condurre una ricerca metodologicamente corretta in termini di disegno di studio, raccolta e analisi del dato.
In questo modo si hanno tutti gli elementi per garantire una generazione di evidenze di valore lungo tutto il ciclo di vita del prodotto che porti al miglioramento ed alla personalizzazione dei percorsi di cura del paziente, nonché ad accelerare l’accesso alle innovazioni in un modo equo e sostenibile, attraverso scelte più chiare e consapevoli da parte dei decisori ed una conseguente migliore allocazione delle risorse.